Fondazione Distrofici Onlus

Per tutti i dottori: buongiorno (per la dottoressa D'Angelo le ho gia' scritto in privato con i miei dati completi) ,sono Giuseppe  ho 35 anni e abito in provincia di Roma le scrivo perche' vorrei avere informazioni in merito al reclutamento per le sperimentazioni sulla distrofia dei cingoli ,vorrei essere preso in considerazione per essere reclutato gentilmente, il mio stato e' : purtroppo  circa un anno fa ho avuto una brutta frattura del femore sx cadendo in malo modo (operato con viti e chiodo endomidollare ), prima di allora deambulavo alcune volte bene altre  con un po' di difficolta' ogni tanto appoggiandomi alle pareti  di casa quando mi stancavo oper iutarmi nell'equilibrio...e fuori aiutandomi con una stampella ecc ecc ora sto facendo fisioterapia tutti i giorni e deambulo con un deambulatore o un accompagnatore (dove mi appoggio)in casa mentre per andare fuori sono ancora costretto ad usare una carrozzina....noto che la mia diffiolta' maggiore non e' tanto stare in piedi ma vedo che ora rispeto a prima  ho seria difficolta' a passare dalla sedia alla posizione eretta usando un tavolo davanti mi sforzo enormemente  con la schiena e le braccia comunque ce la sto mettendo tutta quotidnamente con la fisoterapia cercando per lo meno di tornare a deambulare con le stampelle (...infatti sto facendo i primi passi). Per precisione vorrei dirle che non assumo nessun farmaco tranne una bustina al giorno di carnitin, L creatina (Carnidyn) che sento mi porta molto giovamento.... sono in cura presso il policlinico Gemelli (sezione uildm) dott .Ricci  e che la diagnosi di distrofia dei cingoli (fatta nel 1995) non e ' ancora ben definita piche' dopo ben 3 biopsie muscolari (l'ultima nel 2002)ancora non si e' arrivati a scoprire qual'e' questa benedetta pseudoproteina deficitaria e il mio frammento di tessuto muscolare e' ancora in studio presso il Tigem di Napoli dove di volta in volta il dott. Ricci mi aggiorna..fino ad ora tutte le proteine studiate e quelle scoperte di recente sono tutte a posto!!!(che strano)..dottoressa cortesemente fino ad ora ho assistito solo a belle parole e future speranze ....ora incomincio a vedere nella sua sperimentazione (anche se non mi faccio illusioni)qualcosa  di concreto e finalmente che si avvicina  ad una mezza specie di terapia (fatti e non solo parole) mi aiuti per favore sono giovane gli anni passano e la malattia avanza inesorabile... mi faccia sapere gentilmente le lascio anche la mia email : giuscraft1973@libero.it la saluto ringraziandola anticipatamente di cuore. 

Per la dr.ssa D'AngeloIl paziente Giuseppe ha scritto correttamente: .....dottoressa cortesemente fino ad ora ho assistito solo a belle parole e future speranze .... ora incomincio a vedere nella sua sperimentazione (anche se non mi faccio illusioni)qualcosa  di concreto e finalmente che si avvicina  ad una mezza specie di terapia (fatti e non solo parole)... e allora, in base a quanto scritto dal paziente, ci puoi dire come funziona questo trial, i criteri di inclusione ed esclusione, le patologie che entrano in questo trial, i farmaci utilizzati, gli obiettivi da raggiungere,  il numero di pazienti da reclutare ecc... penso che sia corretto specificarlo in modo tale che sia chiaro a tutti.  Ti ringrazio e ti saluto cordialmente

Cari pazienti e caro Dr Villanova , non amo fare pubblicità a dati che non abbiamo ancora ottenuto nè fare conferenze stampe su terapie che sono ancora da sperimentare. Non abbiamo voluto dare voce "pubblica" all'inizio del trial nel desiderio di raccogliere i dati con calma e serietà. La nostra sperimentazione è iniziata alla fine di aprile ed al momneto coinvolge 30 pazeinti di età maggiore ai 17 anni, affetti da distrofia dei cingoli e distrofinopatie.E' tutto in fieri, per cui non posso dirvi nulla di più dettagliato rispetto a quello che è scritto nel foglio informativo, quasi identico a quello che consegnamo ai pazeinti che accettano di partecipare alla sperimentazione..Mi sento però in dovere di comunicare alcune cose: 1) attualmente il reclutamento dei pazienti è bloccato fino ad aprile-maggio2) prima di essere arruolati è indispensabile sottoporsi ad un breve ricovero per controllare il quadro clinico completo.Aggiungo che saranno in programma a breve altre sperimentazioni farmacologiche e che qualora non fosse possibile iniziare quella di cui le allego alcune specifiche, potremmo in futuro considerarne altre. Ribadisco però un concetto che ripeto da anni in maniera ossessiva: una sperimentazione clinica , per quanto apra buone speranze, è una sperimentazione, non una cura. Può fallire, non fare nulla o portare qualech miglioramento. Per il bene dei pazeinti è doveroso essere obiettivi e critici.Cordiali salutiDr D'Angelo “studio clinico sperimentale : associazione di farmaci donatori di NO con antinfiammatori non steroidei nelle distrofie muscolari” Responsabile Scientifico: Prof Emilio Clementi, farmacologoResponsabile Clinico: Dott.ssa Maria Grazia D’Angelo, Neurologa  SCHEDA INFORMATIVA E DICHIARAZIONE DI CONSENSO INFORMATO  Gentile Signore,  In questo Istituto, IRCCS E Medea, Sede Di Bosisio Parini è in programma una Ricerca medico-scientifica, che si propone di studiare le potenzialità terapeutiche di alcuni farmaci nelle distrofie muscolari (distrofinopatie e distrofie dei cingoli)  in soggetti di età superiore ai 18 anni. Il titolo dello Studio è “studio clinico sperimentale : associazione di farmaci donatori di NO con antinfiammatori non steroidei , nelle distrofie muscolari “ Questa Ricerca è uno studio multicentrico, che coinvolge cioè altri Ospedali, nello specifico Dipartimento Scienze Precliniche-Università di Milano I.R.C.C.S. Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena, Milano con la Clinica neurologica e la Clinica Cardiologica, il Dipartimento di BioIngegnera del Politecnico di Milano  Per svolgere tale Ricerca abbiamo bisogno della collaborazione e della disponibilità di persone che, come Lei, soddisfino i requisiti scientifici idonei alla valutazione che verrà eseguita, per questo Le proponiamo di partecipare alla presente Ricerca. Prima però che Lei prenda la decisione di accettare o rifiutare di partecipare, La preghiamo di leggere con attenzione queste pagine e di chiedere chiarimenti, qualora non avesse ben compreso o avesse bisogno di ulteriori precisazioni, la Dottor Maria Grazia D’Angelo, Neurologa, Reparto di riabilitazione Funzionale, responsabile della Ricerca in questo Ospedale/Istituto.  Prima di decidere, qualora lo desiderasse, può chiedere parere sia ai Suoi familiari sia al Suo medico di fiducia.  Ad oggi , nell’ambito della sperimentazione clinica con farmaci nelle diverse forme di distrofia muscolare, sono stati utilizzati in terapia pentossifillina, corticosteroidi, creatina ed L-arginina. I risultati dei trials clinici con questi farmaci hanno dato esito modesto (corticosteroidi) o negativo; queste evidenze permettono di concludere che non esistono ancora cure efficaci in grado di migliorare l'andamento della malattia e di migliorare la qualità della vita dei pazienti distrofici.Questa sperimentazione è disegnata primariamente per valutare l’efficacia del trattamento con un farmaco donatore di NO associato ad un FANS , in un gruppo di pazienti affetti da diverse forme di distrofia muscolare, rispetto alla non assunzione di terapia sperimentale in un gruppo parallelo di pazienti.L’efficacia clinica sarà misurata su 1) valutazione dei dati della forza e della funzionalità muscolare, calcolati sulla media di tutte le valutazioni eseguite durante tutte le fasi della sperimentazione   2) misurazione della capacità vitale (calcolata sulla media di tutte le valutazioni effettuate durante tutta la fase della sperimentazione) e dei parametri tradizionali di valutazione della forza della muscolatura respiratoria (MIP-MEP, peak cough flow) e tramite la metodica non invasiva della Pletismografia Optoelettronica. Verranno secondariamente valutati anche la tolleranza al farmaco, gli eventi avversi e gli effetti collaterali delle terapie, le valutazioni cardiologiche e l’influenza della terapia (se presente) sulla qualità della vita.  Nel caso Lei acconsentisse a partecipare a questa Ricerca, Le sarà chiesto di firmare questo modulo di Consenso Informato.  Il disegno sperimentale di questa Ricerca prevede: 1.colloquio del Medico Sperimentatore con il Paziente e con i familiari, firma del consenso informato con spiegazione delle modalità della sperimentazione, dei rischi/benefici ad essa connessi, consegna di scheda per medico curante utile al monitoraggio ed alla gestione dei possibili effetti collaterali. 2..Valutazione neuromuscolare  con una batteria complessa di valutazioni che comprende: scala MRC su almeno 6 muscoli per ogni arto superiore e 6 muscoli per ogni arto inferiore, miometro manuale, valutazione tramite sistema macchina isocinetica -CYBEX NORMAL, valutazione funzionale , analisi del cammino (quando possible),valutazione cardiologica con ECG, ecocardiogramma ed ECG Holter, monitoraggio valori di pressione arteriosa e frequenza cardiaca, valutazione della funzionalità respiratoria tramite prove spirometriche, registrazione della saturazione periferica d’ossigeno, Pletismografia optoelettronica (OEP)  con acquisizione dei dati durante respirazione spontanea e respirazione profonda volontaria, la valutazione della cinematica della parete toraco-addominale in diverse posizioni (seduta, su carrozzina, supina). 3. esami ematici completi di dosaggio CPK, SGOT, SGPT,gGT, urea, creatinina, VES, elettroliti, glucosio, emocromo + formula, dosaggio di alcune citochine ( TNF-a, TGF-b MIP-1a e MCP-1)4. questionario di Qualità di Vita (SF 36). I pazienti che soddisferanno i criteri di inclusione sovradescritti, inizieranno la sperimentazione.La prima somministrazione del farmaco /placebo verrà effettuata in ambito di ricovero in regime di Day Hospital al fine di monitorare i valori di Pressione arteriosa, frequenza cardiaca ed ECGrafici. Questa prima somministrazione del farmaco avverrà entro pochi giorni dal termine delle valutazioni eseguite durante la fase  reclutamento dei pazienti. A distanza di 1–3-6-9-12 mesi dall’inizio della terapia sperimentale, i soggetti verranno sottoposti alle seguenti prove (eseguibili sia in regime di breve ricovero ospedaliero, sia in regime di Day Hospital in relazione alle diverse necessità dei pazienti e dei familiari ): 1.colloquio con il paziente e con i familiari per aggiornamento su condizioni cliniche soggettive, su possibili effetti collaterali della terapia farmacologia (se presenti, quali ipotensione ortostatica, tachicardia riflessa, vertigini, rush cutaneo prevalentemente al volto; aggravamento di emicrania; cefalea pulsante; nausea, dolore epigastrico; pirosi e dolore in regione retrasternale; diarrea,  vomito costipazione; crampi e dolori addominali; flatulenza). Nel colloquio a distanza di un mese dall’inizio della terapia farmacologia, si darà indicazione al paziente, in assenza di effetti collaterali di incremento del dosaggio del farmaco donatore di NO. 2..Valutazione neuromuscolare: come nella prima valutazione sovradescritta 3. valutazione cardiologica con ECG, ecocardiogramma ed ECG Holter, monitoraggio valori di Pressione Arteriosa e frequenza cardiaca4. valutazione della funzionalità respiratoria tramite prove spirometriche, registrazione della saturazione periferica d’ossigeno, valutazione della forza della muscolatura respiratoria5 . OEP con acquisizione dei dati durante respirazione spontanea e respirazione profonda volontaria la valutazione della cinematica della parete toraco-addominale in diverse posizioni (seduta su carrozzina, supina)  6. esami ematici completi di dosaggio CPK, SGOT, SGPT,gGT, urea, creatinina, VES, elettroliti, glucosio, emocromo, citochine ( TNF-a, TGF-b MIP-1a e MCP-1)7. questionario di Qualità di Vita.(SF 36)La Ricerca durerà complessivamente 18-20  mesi.Fase 1: fase di reclutamento dei pazienti avrà la durata di 6-8 mesi, durante i quali verranno eseguite le valutazioni necessarie all’inclusione nello studio. Fase 2: sperimentazione farmacologica avrà una durata prevista di 12 mesi durante i quali tutti i soggetti verranno monitorati dal punto di vista clinico a scadenze regolari.L’impegno per il Paziente ed il familiare sarà:Nella fase 1 di un colloquio con il Medico Responsabile della Ricerca, che raccoglierà i dati anamnestici generali e valuterà le condizioni cliniche globali con la conseguente  la possibilità di essere introdotto nello studio.Nella fase 2 verrà invece eseguita la valutazione clinica generale dei pazienti. La prima valutazione richiederà un tempo di 2-3 giorni di ricovero presso il Nostro istituto per l’esecuzione di tutte le valutazioni sovradescritte . Tutti i soggetti verranno valutati presso l’IRCCS E.Medea. Presso questo Istituto saranno reclutati 40-60 pazienti , di età superiore ai 18 anni, che soffrono della Sua stessa patologia. Se accetta di partecipare alla presente Ricerca, fisseremo una prima visita per verificare che le Sue condizioni soddisfino i criteri richiesti. In particolare durante questa prima visita verrà valutata tramite un’attenta raccolta di dati la presenza dei criteri di inclusione:diagnosi definita di distrofia muscolare , sia distrofinopatia sia distrofie dei cingoli, (segni clinici, dati istologici e genetici), adesione e adeguata comprensione delle procedure dello studio, e l’assenza dei criteri di esclusione:associazione di altre patologie concomitanti (ad esempio epilessia, paralisi cerebrale), disturbi comportamentali e psichiatrici, assenza di collaborazione dei familiari e di coloro che assistono il Paziente allo studio. Se accetta di partecipare alla Ricerca dovrà-eseguire alle scadenze indicate dal Medico I controlli presso uno dei Centri partecipanti allo studio, al fine di ottenere risultati validi utili ad un attento monitoraggio della situazione clinica del paziente e alla validazione della sperimentazione stessa-segnalare eventuale assunzione di farmaci nei periodi tra un controllo e l’altro, eventuali infezioni virali/batteriche La Sua partecipazione alla presente Ricerca non comporta alcun aggravio di spese, che saranno totalmente a carico di questa struttura, IRCCS E Medea. La Ricerca prevede le seguenti indagini cliniche: 1° valutazione:a) raccolta di dati anamnesticib) valutazione muscolare e funzionale motoriac)esclusione di altre patologie concomitanti (severo ritardo mentale, epilessia)d) valutazione della funzionalità respiratoria:   d1 Prove di Funzionalita’ Respiratoria verranno effettuate con spirometro, MIP e MEP  d2 gli scambi gassosi notturni verranno registrati mediante saturimetria notturna e/o polisonnografia,  d3 valutazione tramite pletismografia optoelettronica  e) valutazione cardiologica con esecuzione di ECG ed Ecocardiogramma ed ECG Holter per valutazione di eventuali anomalie che potenzialmente potrebbero interferire con il pattern respiratoriof) somministrazione di semplici questionari per valutazione della qualità della vita g) prelievo ematico Nei controlli seriati a 1, 3,6, 9 e 12 mesi dalla prima valutazione, tutti i pazienti verranno invece sottoposti ad una valutazione più breve comprendente:Tutte le valutazioni eseguite in tempi diversi rispetto a quello di partenza dello studio comprenderanno:a)valutazione muscolare e funzionale motoriab) valutazione della funzionalità respiratoria secondo metodiche tradizionali e valutazione tramite Pletismografia optoelettronica.c) valutazione cardiologica con esecuzione di ECG ed Ecocardiogramma ed ECG Holter d)prelievo ematico  Eventi quali infezioni alle vie respiratorie e relative terapie farmacologiche poste in essere, infezioni di altri distretti corporei e relative terapie, sospensioni o modifiche delle terapie farmacologiche in atto all’inizio dello studio (ad esempio terapia con cortisone), inizio di trattamenti farmacologici (ad esempio terapia con Ace-inibitori/beta bloccanti), perdita di peso corporeo dovranno essere tempestivamente segnalati al Medico di Riferimento dello studio. Nessuna delle indagini previste nello studio è invasiva per il paziente, ad eccezione della minima invasività del prelievo venoso. Solo la valutazione tramite Pletismografia otoelettronica non è un esame previsto dalla routine dei controlli dei pazienti affetti da distrofia muscolare. Dalla partecipazione a questa Ricerca sono prevedibili I seguenti benefici: - monitoraggio attento delle condizioni cliniche globali-valutazione dell’effetto della terapia sperimentale sia a livello muscolare/funzionale, sia a livello di sistema respiratorio e cardiaco che sulla qualità della vita del soggetto. La partecipazione a questa Ricerca non comporta rischi per I PazientiPer eventuali danni che dovessero derivare dalla Ricerca il nostro Istituto ha stipulato una adeguata polizza Assicurativa .Lei è libero di non partecipare alla presente Ricerca. In questo caso Lei riceverà comunque tutte le terapie standard/visite/indagini previste per la sua patologia I medici continueranno a seguirla con la dovuta attenzione assistenziale. La Sua adesione a questa Ricerca è completamente volontaria e Lei potrà ritirare il Consenso alla partecipazione in qualsiasi momento Allo stesso modo la Ricerca potrà essere interrotta se il medico constaterà che Lei non ha tratto alcun giovamento o se fossero intervenuti effetti collaterali inattesi/indesiderati .Qualora si venisse a conoscenza di dati o risultati che potessero influenzare la Sua partecipazione alla Ricerca né sarà tempestivamente informato.  Ai sensi del Decreto Legge N°196/03 (Art.7 e 13) relativo alla tutela della persone per il trattamento dei dati personali, La informiamo che i Suoi dati personali verranno raccolti ed archiviati in modo adeguato e saranno utilizzati esclusivamente per scopi di ricerca scientifica.  Lei ha diritto, se lo vuole, di saper quali informazioni saranno archiviate ed in quale modo. L’accesso a tali dati sarà consentito solo a personale autorizzato. Il Comitato Etico di questo Ospedale/Istituto, le Autorità Sanitarie ed il personale medico addetto alla verifica dei dati/procedure, potranno ispezionare l’archivio senza però poter risalire alla Sua personale identità. Firmando il modulo di Consenso Informato Lei autorizza l’accesso a tali dati , che nel caso in cui la Ricerca fosse multicentrica, potranno essere utilizzati e accorpati a dati provenienti da altri centri/Istituti. I risultati della Ricerca a cui Lei parteciperà potranno essere oggetto di pubblicazione, ma la Sua identità rimarrà segreta. Se lei è d’accordo potrebbe risultare utile informare il Suo medico di famiglia della Sua partecipazione a questa Ricerca per evitare interferenze con eventuali farmaci/procedure. Se lo richiederà alla fine della Ricerca potranno esserle comunicati i risultati dello studio in generale ed anche in particolare quelli specifici che La riguardano.  Per ulteriori informazioni durante lo Studio sarà a Sua disposizione il seguente personale: Dott.ssa Maria Grazia D’Angelo, telefono 031-877870Dott.ssa Sara BonatoDott.ssa Anna Turconi  Il Protocollo di Studio che Le viene proposto è stato redatto in conformità con le Norme di Buona Pratica Clinica dell’Unione Europea, in accordo con la dichiarazione di Helsinki ed è stato approvato dal Comitato Etico di questo Ospedale /Istituto. Data e luogoLa Responsabile Del Progetto                                                                                                                           Dott.ssa MG D’Angelo    

Grazie per la risposta.Due piccole curiosità senza entrare nel merito della ricerca:1) perchè i FANS ( e penso che voi testiate l' IBUPROFENE) dovrebbero funzionare meglio del cortisone?2) i ricoveri di 2-3 giorni che voi richiedete per il vostro studio sono a carico del sistema sanitario nazionale oppure i costi sono compresi nello studio? Grazie se mi vorrai rispondere

Ciao Marcello, ti ho mandato una mail personale.grazia

Ho letto, ma non ho trovato le risposte.Cari saluti

 Dottoressa buongiorno sono Giuseppe , la ringrazio vivamente per il suo gentilissimo  interessamento,avrei ancora alcune informazioni da chiederle; ovvero entrando nel merito della sperimentazione volevo sapere in modo un po' piu' chiaro: tra i giorni di ricovero vero e proprio (da come c'e' scritto sull'informativa circa 3-4) e quelli tipo day hospital quanti giorni totali dura la sperimentazione della somministrazione  del farmaco ? le chiedo questo poiche' essendo della provincia di Roma dovro' muovermi dal punto di vista logistico per cercare una sistemazione in un albergo di Milano per me e mia moglie........mi scusi ancora ma poi come funzioneranno i controlli dopo1 -3-6-9-12 mesi ?(lo vorrei sapere sempre per lo stesso motivo logistico).....la ringrazio vivamente attendendo  una sua risposta,cordiali saluti.

Cari Tutti,allego gli articoli sperimentali degli studi pubblicati dal PROF CLEMENTi che supportano l'ipotesi di USO COMBINATO di FANS e donatori di NO.Non è l'ibuprofene da solo ad avere effetto maggiore dello steroide!La sperimentazione è partita come sempre accade da esperimenti su modelli murini. L'effetto sugli essere umani è tutto da valutare. Per quello che riguarda Giuseppe, le risposte le darei a voce quando e se sarà possibile in futuro l'inclusione nel trial.Per ora il reclutamento è fermo fino ad aprile.a presto

"Non è l'ibuprofene da solo ad avere effetto maggiore dello steroide!"..  Voglio sperarlo, sarebbe stato discutibile ricoverare pazienti 5 volte in un anno per somministrare solo loro del MOMENT.., non ci saremmo scandalizzati comunque considerato che in passato abbiamo visto anche di peggio.  Tuttavia, quando si afferma...  "non amo fare pubblicità a dati che non abbiamo ancora ottenuto nè fare conferenze stampe su terapie che sono ancora da sperimentare. Non abbiamo voluto dare voce "pubblica" all'inizio del trial nel desiderio di raccogliere i dati con calma e serietà"  Eppoi si scrive..  " Caro Giuseppe,  presso il mio centro è in corso una sperimentazione clinica con farmaci donatori di No associati ad antinifiammatori non steroidei.  Il reclutamento è iniziato da qualech mese ed alcuni pazenti stanno già assumendo il farmaco senza particolari effetti collaterali .  Avrei piacere di poterla reclutare per le prossime sperimentazioni (peraltro già programmate) ma devo avere un quadro completo della sua situazione clinica. Mi contatti sulla mail personale lavorativa in modo da accordarci sul da farsi: grazia.dangelo@bp.lnf.it..   Qualche dubbio sul silenzio viene. A questo punto è lecito aspettarsi qualche domanda. Quelle di Giuseppe erano del tutto lecite (e meritano una risposta anche pubblica) com'è lecito chiedersi quando usciranno i potenziali risultati e soprattutto cosa ci dobbiamo aspettare, aumenti della forza muscolare?  Comunque noi aspettiamo i risultati qualunque essi siano, positivi (lo speriamo di cuore!!) o negativi, ma che escano! In passato abbiamo visto trial UFO dai quali non è mai uscito un risultato sia che esso fosse stato positivo che negativo. Solo RISULTATI, non più solo pubblicità!  Ed infine, i topi sono un modello animale i cui studi non hanno mai prodotto risultati nell'uomo nel campo neuromuscolare. Gli unici con minima ed apparente valenza sono quelli sui mesangioblasti e l'exon skipping che sono stati testati sul cane e sulla scimmia rispettivamente. Le spiegazioni, amio avviso, ci sono e sono pronto a fornirle. Penso lo supponga anche il Professor Clementi.   Tuttavia, non vogliamo cadere nella trappola imbastita da coloro che vogliono far credere che noi che lavoriamo sulla "strada" siamo contro la speranza della ricerca, noi vogliamo solo RISULTATI!!!!! RISULTATI!!!!!! perchè viviamo tutti i giorni la realtà dei fatti!!!!Siamo orgogliosi della ricerca, ma non ORGOGLIONI.  Però, a pensarci bene è anche vero che come scrivi.. “Aggiungo che saranno in programma a breve altre sperimentazioni farmacologiche e che qualora non fosse possibile iniziare quella di cui le allego alcune specifiche, potremmo in futuro considerarne altre…”  Insomma qualcosa si trova sempre, cosa voglia dire questa frase non lo so proprio, ai posteri l'ardua sentenza.Con ammirazione

DOTTORE NON VORREI PERDERE LA PAZIENZA ED ESSERE MALEDUCATO.......MA A ME SEMBRA CHE CI STIATE PRENDENDO PROPRIO PER I FONDELLI..... MA ALLORA A CHI DOBBIAMO CREDERE?? SE NON SIETE D'ACCORDO TRA DI VOI RICERCATORI  IN PRIMIS ,COME SI PUO PENSARE ALLORA  DI ARRIVARE AD UNA BENEDETTA E CHE SIA STRAMALEDETTA PSEUDO-TERAPIA???? SONO MOLTO DELUSO DI QUESTO PING PONG E DELLA MANO SINISTRA CHE ANCORA NON SA COSA FACCIA LA MANO DESTRA... RICORDATEVI CHE NON SI SCHERZA CON CHI HA UNA PATOLOGIA SERIA ED INVALIDANTE COME LA NOSTRA....MERITIAMO SE NON ALTRO UN MINIMO DI RISPETTO CAVOLO!!!!!

Cari Tutti,allego gli articoli sperimentali degli studi pubblicati dal PROF CLEMENTi che supportano l'ipotesi di USO COMBINATO di FANS e donatori di NO.Non è l'ibuprofene da solo ad avere effetto maggiore dello steroide!La sperimentazione è partita come sempre accade da esperimenti su modelli murini. L'effetto sugli essere umani è tutto da valutare. Per quello che riguarda Giuseppe, le risposte le darei a voce quando e se sarà possibile in futuro l'inclusione nel trial.Per ora il reclutamento è fermo fino ad aprile.a prestoDottoressa glielo chiedo gentilmente se puo' rispondermi in privato anche in modo approssimativo per quanto riguarda la durata dei giorni della eventuale sperimentazione a cui sarei sottoposto per Aprile..mi capisce che spostare una intera famiglia a Milano....avrei bisogno di un po' di tempo in anticipo per pianificare il tutto..grazie di cuore.

Caro Giuseppe,nonostante capisca il suo disappunto, mi creda, mi risulta difficile essere concorde su molti punti del suo scritto. La disomogeneità di idee, anche in contesto medico, paradossalmente, ha sempre costituito una ricchezza intellettuale, uno stimolo per la nascita di nuove idee e riflessioni, una garanzia per tanti pazienti, almeno per il mio modo di pensare. Se Lei voleva una risposta univoca avrebbe dovuto mandare un messaggio privato alla dottoressa, in questo modo avrebbe evitato il rischio del contraddittorio. E si ricordi, e ne può star certo, io non ho mai scherzato con chi ha una patologia seria come la sua. Lasci che io difenda però un mio valore e cioè quello della libertà di pensiero e di espressione. Come vede non scrivo in maiuscolo.Cari saluti

La dialettica /polemica del Dr Villanova è nota a tutta la comunità neuromuscolare italiana ed europea ed in un certo senso è costruttiva.Non penso si debbano fare troppi commenti sulla speriemntazione in atto presso il mio Istituto, in questo momento. Nessuno di noi pensa che farà IL MIRACOLO.  Ora, la criticità è elemento essenziale. E io lo sono e molto.Nel valutare soprattutto  il mio lavoro oltre a quello altrui.Circa i mesangioblasti, credo si stia procedendo nella maniera più seria e sicura possibile. Purtroppo non sempre si riesce a fare tutti contenti.Io credo che da parte dei medici che sono sulla strada come me ed il dr villanova e tanti altri, ci debba essere sempre da tenere in considerazione tutte le varie opportunità offerte ai pazeinti, anche sperimentali, vagliarle criticamente ed appoggiare se d'accordo, i colleghi.Si lotta contro la distrofia muscolare non contro i ricercatori.  

Avevo scritto qui la mia risposta, ma colto da profonda tristezza te l'ho inviato in privato. Forse è meglio così per tutti e soprattutto per coloro che vivono quotidianamente gravi sofferenze.Noi non possiamo altro che ritenerci fortunati. 

Avevo scritto qui la mia risposta, ma colto da profonda tristezza te l'ho inviato in privato. Forse è meglio così per tutti e soprattutto per coloro che vivono quotidianamente gravi sofferenze.Noi non possiamo altro che ritenerci fortunati. Mi scuso se sono stato un po' "brusco" con il dottor Villanova... ma e' stato ( tanto per fare un esempio)come se a  un individuo che non mangia da due settimane mettessero un pollo arrosto davanti in un piatto e poi dopo 5 secondi facessero sparire il piatto con tutto il pollo....non so se rendo l'idea...dopo tanti anni in cui noi tutti abbiamo sperato... pregato...implorato che arrivasse il giorno per incominciare a vedere un approccio direttamente sull'uomo di  una pseudo-terapia e sembra che questo giorno piano piano si incomincia a scorgere all'orizzonte...mi scuso ancora e faccio il tifo per tutti i ricercatori...cio' che chiediamo non e' di scalare le montagne o giocare a pallone..ma solamente di avere una vita un po' piu' normale ..ovvero riuscire ad alzarsi dalla sedia da soli senza nessun appoggio, fare una passeggiatina (anche piano piano) senza appoggiarsi al nostro povero partner o con la paura di cascare e stancarsi subito, riuscire a fare qualche scalino di casa senza arrancare sul corrimano...chiediamo forse troppo?Io credo in Dio e se e' vero che la salute e' un dono di Dio credo che questo dono anche se di dimensioni un po' minori  e con qualche anno di ritardo ,tra qualche anno ci arrivera'....grazie ancora e buon lavoro!!