Fondazione Distrofici Onlus

Carissimi specialisti, volevo rendervi noto uno studio sulla combinazione di farmaci già studiati per avere degli effetti leggeri ma positivi sulla DMD. (Anche se lo studio è stato fatto sui topi)

www.parentprojectmd.org/site/DocServer/V...ith_c.pdf?docID=7301

In pratica se guardate gli ultimi due diagrammi si può notare che:

Arginina da sola aumenta la forza di circa il 25%
Deflazacort da solo aumenta la forza di circa il 75%
Arginina e Deflazacort insieme aumentano la forza di circa il 175%

L'ultimo diagramma invece prende in esame il Prednisone combinato con altre sostanze.
Anche esso sembra avere miglior effetto se combinato però con la Creatina.

Sono circa 2 anni che diamo a nostro figlio Federico (8 anni a febbraio scorso, DMD): Deflazacort tutti i giorni e un flaconcino di Bioarginina per un mese si e uno no. Leggendo vari studi ho notato che il decorso della patologia dovrebbe portarlo ad un peggioramento costante, in realtà io non ho visto tutta questa differenza in questi due anni, anzi vedo dei piccoli miglioramenti (non si alza più arrampicandosi sulle gambe, i flessori del collo da subito gli hanno permesso di alzarel la testa quando si trova in posizione supina, con un po di forza riesce ad alzarsi da terra senza utilizzare per niente le braccia). So che ogni caso è a se e che quindi potrebbe non essere stata la combinazione del Deflazacort e Bioarginina a fare ciò.
E ora la mia domanda:
Posso dare a Federico la Bioarginina tutti i giorni senza interruzioni? almeno per tre mesi
consecutivi, giusto per vedere se migliora in alcuni esercizi.
Allego i diagrammi e vi prego di dare un occhiata allo studio per capire le dosi utilizzate.
In attesa di un vostro parere vi saluto cordialmente

Non è una novità già nel 2006 l'avevano provato:

"Persistent and improved functional gain in mdx dystrophic mice after treatment with L-arginine and deflazacort"
www.fasebj.org/cgi/content/full/20/6/738

Perchè allora non provare sulle persone, può far male? Rispondete per favore!

Buongiorno a tutti.
Anche io ho letto l'articolo e sono molto interessata, in quanto mio figlio che ha quasi cinque anni inizierà tra qualche giorno la terapia con il Deflazacort.

Ciao fede, desideravo chiederti che tipo di flaconcino di bioarginina dai a tuo figlio, se questo prodotto lo trovi in famacia, oppure ha bisogno della prescrizione del medico di base,che dose giornaliera dai al bimbo, se tutti i giorni o giorni alterni.....insomma se riesci a darmi qualche informazione un pò più precisa, in quanto mio figlio con il Deflazcourt a tutti i giorni,oramai fatica anche a camminare(ci avviciniamo ai 10 anni).Grazie.Capisco anche che per ognuno dei nostri bambini il decorso della malattia ha una sua evoluzione....perciò......si tentano tutte.

Si chiama Bioarginina, è in flaconcini e si vende in farmacia, in una scatola ci sono 30 flaconcini e costa attorno alle 18 euro. Va dato la sera prima di dormire. Non occorre nessuna prescrizione medica, è a base di un aminoacido chiamato L-Arginina. Non ha controindicazioni, ho chiesto ad uno specialista quale potesse essere il rischio di dare per tre mesi un flaconcino di Bioarginina ad un bimbo, mi ha risposto che non c'erano rischi e che anzi aiuta l'intestino.

Forse il motivo per cui non la considerano è perchè tra le proprietà c'è;
"La L-arginina interviene in maniera diretta, a livello dei meccanismi aminergici responsabili della liberazione del GRF (Growth Releasing Factor), stimolando in tal modo la liberazione del GH e la sintesi delle poliamine cerebrali. La Bioarginina in soluzione orale è pertanto indicata, per via orale, nei ritardi di crescita fisiologica in cui la funzione GH sia normale o subnormale ma non abolita."
e sai che secondo molti specialisti è meglio tenerli bassi per ridurre in futuro la scoliosi.
Ciao Gimo è un po che non ti si sentiva

Ora , immagino che TUTTI I BRAVI NEUROLOGI MIOLOGI che vi seguono o seguono i vostri figli abbiamo consigliato in caso di DMD di inziare dopo i 4 aa la terapia con DEFLAZACORT al dosaggio di 0,75 mg die/x kg di peso corporeo con tutte le cautele necessarie per uso cronico di steroide.
Dovrebbero anceh avervi cosnigliato creatina monidrato al dosaggio di almeno 2 gr die per 20 giorni al mese ed L_arginina.

GLi effetti positivi di questi farmaci sono noti da tanti anni.
Tutti i bimbi DMD provano il deflazacort (per lo meno tutti quelli che vengono dalle mie parti)
Considerate cje la terapia con setroidi, associata alla ventiloterapia in età più avanzata, sono gli unici due "trattamenti" di cui si è dimsotrata efficacia con capaicità di allungamneto di vita, da una media degli anni novanta di 20 anni, alla media attuale di 27 anni. Non male, che dite!
Migliora la vita ed anceh la qualità della vita.

Larginina e creatina monidrato io le consiglio anche a tutti i distrofici, bimbi ed adulti. A meno di controindicazioni che vanno discusse insieme da caso a caso.
saluti

dottoressa, perciò anche noi adulti affetti da sma avremmo benfici nell'assumere l'arginina? e il deflazacort?
grazie

deflazacort e steoridi in genere hanno effetto provato e dimaostrato nella distrofai di duchenne, e solo ora si sta tentando in alcune forme specifiche di distrofie congenite e die cingoli (sono ancora "sperimentazioni").

Nella SMA non c'è alcun dato che avvalli un possibile beneficio dello steroide. La patologia di base è eziologicamente molto diversa dalle distrofie e quindi l'effetto dello steroide tende ad annullarsi, limitarsi.

Non ne ho mai dato e non lo consiglierei alla luce delle conoscenze attuali.
Troppi i rischi del cortisone alla luce di un'assolutà inutilità di assunzione.

L-arginina non rilevo alcuna controindicazione; alcuni studi con pochi pazeinti SMA sono stati fatti; risultati discutibili ma in sostanza non c'è alcun problema nella sua assunzione.

dr dangelo ha scritto:
deflazacort e steoridi in genere hanno effetto provato e dimaostrato nella distrofai di duchenne, e solo ora si sta tentando in alcune forme specifiche di distrofie congenite e die cingoli (sono ancora "sperimentazioni").

Nella SMA non c'è alcun dato che avvalli un possibile beneficio dello steroide. La patologia di base è eziologicamente molto diversa dalle distrofie e quindi l'effetto dello steroide tende ad annullarsi, limitarsi.

Non ne ho mai dato e non lo consiglierei alla luce delle conoscenze attuali.
Troppi i rischi del cortisone alla luce di un'assolutà inutilità di assunzione.

L-arginina non rilevo alcuna controindicazione; alcuni studi con pochi pazeinti SMA sono stati fatti; risultati discutibili ma in sostanza non c'è alcun problema nella sua assunzione.

Grazie 1000, è stata davvero gentile!

Caro dott. Villanova desidererei molto conoscere la sua opinione in merito a questa discussione.

Grazie, cari saluti
Graziella

Per quanto riguarda la distrofia di Becker in un vecchietto di 34 anni come me invece?non vale la stessa cosa?e se NO qual'è il motivo?che differenza c'è?Aspetto gentile risposta dai nostri ottimi specialisti...Grazie

Intende nella SMA o nella DMD? Nella discussione sono citate entrambe.
Cari saluti

nella DMD

Cara Signora,
per i cortisonici non ho dubbi, fanno bene per la quasi totalità dei bimbi DMD e questa terapia deve essere sempre somministrata a meno che compaiano effetti collaterali insopportabili o si denoti una scarsa efficacia clinica degli stessi. Per l'arginina, devo dire che gli studi pubblicati sono molto contradditori, tuttavia, se l'assunzione si associa ad una seppur lieve attività fisica e a questa si associa VitC e zinco questo aminoacido può risultare utile. Tutto ciò deve comunque trovare conferma in alcuni bimbi che stò studiando attualmente. Tale associazione potrebbe influire sulla immissione in circolo, del tutto fisiologica, dell'ormone della crescita molto utile sulla crescita in generale dei bimbi, ma anche dei loro muscoli.
Cari saluti